Marja Kuijpers, adviseur geneesmiddelenzorg bij Zorginstituut Nederland
De verwachtingen van AI in de zorg zijn torenhoog: preventie en vroegsignalering, betere diagnoses, personalised medicine. Zorginstituut Nederland deelt dit enthousiasme, maar waarschuwt ook. “Het aantonen van de toegevoegde waarde is voor veel projecten lastig, er is geen blauwdruk voor. Onze rol is om te beoordelen of er gezondheidswinst is en vervolgens de kosten daartegen af te zetten. Dat lijkt eenvoudig, maar is in de praktijk vaak moeilijk hard te maken.” Een gesprek met adviseur geneesmiddelenzorg Marja Kuijpers.
Als het gaat om innovatie in de zorg, dan kun je de parallel trekken naar internet eind jaren ’90: torenhoge verwachtingen die allemaal nog moesten worden ingelost. Inmiddels weten we hoe belangrijk internet is geworden in ons dagelijks leven, maar toen de dotcom-zeepbel begin 2000 barstte, zijn heel veel kinderen met het badwater weggegooid. Dat wil Kuijpers voorkomen als het gaat om AI in de geneeskunde. “Wij moeten als Zorginstituut Nederland streng zijn voordat we nieuwe toepassingen toelaten op de markt. De ontwikkelaar van de AI-toepassing moet aantonen welke gezondheidswinst het oplevert tegen welke kosten. Wij zien dat ontwikkelaars van AI-diensten soms wat te snel willen. Ik begrijp het enthousiasme, maar het is onze rol om te garanderen dat een toepassing veilig is – om het risico te vermijden dat bij een groep patiënten per ongeluk toch gezondheidsschade optreedt – én kosteneffectief.”
Gezondheidswinst
Ze geeft het voorbeeld van de MammaPrint, een genprofieltest die 70 genen in tumorweefsel in kaart brengt en die momenteel door de meeste zorgverzekeraars in het aanvullende pakket wordt vergoed. Zorginstituut Nederland is gevraagd advies te geven over eventuele opname in het basispakket. Kuijpers: “De claim is dat de test bij vrouwen met bepaalde typen borstkanker voorspelt of het risico op uitzaaiingen hoog of laag is en of ze derhalve baat hebben bij een aanvullende chemokuur of niet. Zonder de test wordt vaak een aanvullende chemokuur gegeven, terwijl dat misschien niet altijd nodig is. We hebben in 2010 onvoldoende bewijs gevonden voor de effectiviteit van deze test, maar er is inmiddels meer onderzoek gedaan, dus beoordelen wij opnieuw. Daarbij letten wij op meerdere aspecten, om te beginnen of de toepassing van MammaPrint leidt tot gezondheidswinst. Welk voordeel geeft de behandelstrategie inclusief deze test vergeleken met de behandelstrategie zonder? Om de twee strategieën te kunnen vergelijken moet je alle effecten van de interventies meewegen die volgen op het wel of niet toepassen van de test. Dus ook de lange termijn bijwerkingen van de chemokuren bij vrouwen. Daarnaast is de klinische validiteit van een test belangrijk. Het moet niet zo zijn dat je vrouwen chemotherapie onthoudt, omdat de test een laag risico voorspelt, terwijl het risico in werkelijkheid hoger is. En andersom mag het natuurlijk ook niet gebeuren dat de test onterecht een hoger risico aangeeft, waardoor een vrouw een onnodig zware nabehandeling krijgt. Als er een toegevoegde waarde is aangetoond, beoordelen we vervolgens de kosten: hoe hoog zijn die in relatie tot de toegevoegde waarde?”
De MammaPrint is een voorbeeld van personalised medicine op basis van complexe moleculaire diagnostiek. “Eenvoudiger is het bij sommige geneesmiddelen die aangrijpingspunten hebben geassocieerd met specifieke genetische defecten. Door de klinische studies die de fabrikant heeft gedaan, weet je bij welke genetische mutatie het middel werkt en hoe goed. Je weet ook bij hoeveel procent van een populatie patiënten de ziekte wordt veroorzaakt door die genetische mutatie. En je weet hoe duur de test is. Op basis van die cijfers kun je berekenen hoe hoog de kosten zijn voor een bepaalde gezondheidswinst bij gebruik van het geneesmiddel in combinatie met die test. Dat is een stuk lastiger bij moleculaire diagnostiek waarbij meerdere genen of zelfs het hele genoom in kaart wordt gebracht. Bij voorspellingen over gezondheidswinst op basis van die gegevens zit veel meer onzekerheid. Het gaat uiteindelijk om de reële gezondheidswinst in de praktijk.”
Van idee naar werkend product
Kuijpers is ook waarnemend lid in de programmacommissie van ZonMW-programma Personalised Medicine. Deze commissie beoordeelt welke subsidieaanvragen worden gehonoreerd. Ze ziet dat er geen gebrek is aan ideeën voor moleculaire diagnostiek en personalised medicine. “Bij zo’n aanvraag letten wij goed op hoe groot de kans is dat je dit idee vanuit de onderzoeksetting straks naar een klinisch nuttige test krijgt. Vaak een grote stap en een fase waarin veel ideeën uit de bocht vliegen.”
Ze noemt als voorbeeld de hielprik bij pasgeboren baby’s, die onder het programma bevolkingsonderzoek van de overheid valt. Dit programma omvat medisch onderzoek bij mensen die geen gezondheidsklachten hebben. Het onderzoek is gericht op het vinden van een ziekte, een erfelijke aanleg voor ziekte of risicofactoren die de kans op ziekte vergroten. Er gaan stemmen op die zeggen: waarom brengen we met die druppel bloed niet meteen het hele genoom in kaart? Kuijpers: “De centrale vraag bij bevolkingsonderzoek is: heeft het zin om een ‘defect’ aan te tonen? Kunnen we de vooruitzichten van een persoon hiermee verbeteren? Het genoom geeft momenteel beperkt extra informatie over concrete defecten, terwijl het in kaart brengen ervan ongeveer duizend euro kost.”
Ze stipt daarnaast ook een ethisch vraagstuk aan: wil je wel precies weten wat je boven het hoofd hangt, zeker als er nog geen behandeling is? Die mogelijke ziekte hangt dan je hele gezonde leven als een zwaard van Damocles boven je hoofd.
Kijk breed
Kuijpers: “AI-ontwikkelaars vergeten vaak dat al deze aspecten belangrijk zijn voor de toegevoegde waarde van deze instrumenten in de praktijk. Daarom denken wij er bij Zorginstituut Nederland over om een soort handleiding of stappenplan voor innovatie te ontwikkelen die je door al die verschillende kanten van een vraagstuk gidst. Hoe moet je als bedenker bijvoorbeeld bewijzen welke kosten of besparingen de methode met zich meebrengt? Zeker nu de technology push groot is, zal Zorginstituut Nederland nog kritischer moeten kijken naar het klinisch nut afgezet tegen de kosten. Wij willen geen spelbreker zijn, we willen juist zo graag voorkomen dat prachtige ideeën sneuvelen omdat ze net iets te kort door de bocht gingen.”
